AveXis, Inc.【AVXS】 NASDAQ

AveXis社、旧BIOLIFEセルバンク、Inc.は、臨床段階の遺伝子治療会社です。当社は、神経学的遺伝性疾患のセグメントを患っている患者のための遺伝子治療の治療法を開発し、実用化を介して動作します。当社の製品候補、AVXS-101は、運動ニューロンの損失と関連する筋肉の劣化によって特徴付けられる遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）1を入力し、の治療のための第I相臨床試験にあるその遺伝子治療製品候補であります。生存運動ニューロン（SMN）通常の運動ニューロンのシグナル伝達および機能のタンパク質です。 SMAタイプ1を有する患者は、そのSMN1遺伝子の変異またはそのSMN1遺伝子を運ぶのいずれかが削除されています。 AVXS-101は、次いで、SMNタンパク質レベルの増加を生成する運動ニューロンの核への機能性ヒトSMN遺伝子を送達するように設計されています。また、まれな神経学的遺伝性疾患のための追加SMAタイプと他の治療法を治療するためのAVXS-101を開発するために焦点を当てています。